基因疗法再出击

　　在刚刚过去的2009年，科研人员利用疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，《》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。

　　基因是生命的设计者，负责编码、合成。当基因由于突变、缺失、转移等原因而“出错”时，制造出来的蛋白质数量或形态就会出现问题，使得疾病缠上人类。治疗这类疾病的最根本方法，就是找出基因发生“错误”的地方和原因，把它矫正过来，由此治疗疾病。　

　　基因疗法兴起于上个世纪90年代，是一种利用健康基因来填补或替代某些缺失或病变基因的治疗方法。

　　1990年，美国首开基因疗法之先河，批准了该治疗方案在一名4岁的腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症患者身上的应用。科学家通过基因工程，从患儿身上提取了T淋巴细胞，再把校正后的ADA基因植入细胞中，最后注入患儿的血液。经过18个月的治疗，该儿童的免疫力大大提高，在水痘流行期也安然无恙。由此，很多科学家自信地宣布，基因疗法将带来一场医学革命，它能让现在所谓的绝症不再是绝症。

　　然而，随后发生的一系列事件给基因疗法泼了几盆冷水。最沉重的打击源自2005年3月，当时10个曾经接受基因治疗的儿童成为法国新闻媒体争相报道的焦点。从1999年到2002年期间，巴黎医院接纳了10名重症联合免疫缺陷(SCID)患者。尽管骨髓移植可以治疗这种疾病，但是很多患儿都找不到匹配的骨髓。于是医生们将正常的基因植入患儿体内，试图修复有缺陷的免疫系统，但结果事与愿违。最后，法国医生宣布，在这些接受治疗的儿童中，一名儿童死亡，三分之一的儿童出现了类似白血病的征兆。研究人员成为众矢之的，基因治疗也因此饱受争议。

　　鉴于基因治疗的历史充满了天花乱坠的宣传、令人悲伤的死亡以及虚幻的肥皂泡的破灭，许多从事基因治疗的研究人员都开始对其持谨慎乐观的态度。美国康奈尔大学威尔医学院的遗传学会主席罗纳德·克里斯特尔说：“每个人都知道基因治疗是个好主意，可是实施起来并不容易。”

　　

　　但是，当日历翻到2009年，关于基金疗法治愈罕见疾病的好消息此起彼伏，基因疗法似乎又重新燃起了人们的希望。意大利米兰的圣拉斐尔生命健康大学基因治疗研究所的路易吉·耐尔蒂尼称：“我们摩拳擦掌，准备新一轮的研究。”

　　美国《科学》杂志2009年11月5日报道称，法国的研究团队利用基因治疗技术，使用一种不对人体造成伤害的艾滋病，设法缓解了两名患有罕见的致命脑部疾病——肾上腺脑白质营养不良(ALD)的男孩的症状。领导该研究的法国国家健康和医学研究院的帕特里克·奥伯格表示，这是科学家首次成功地利用基因治疗脑部疾病。

　　去年8月12日出版的《新英格兰医学杂志》刊文称，美国科学家使用基因疗法治疗了由RPE65基因变异引起的先天性失明。他们将能正常工作的RPE65基因导入病人的视网膜，使患有利伯氏先天性黑内障的5名孩子和7名成人得以重见光明。

　　美国基因和细胞治疗协会主席、美国印第安纳大学的基因治疗专家凯尼斯·科内塔说：“这些进步令人惊异，基因治疗正在慢慢前行。”

　　无独有偶，2009年1月份，《科学》杂志刊登的一篇论文称，对患有重症联合免疫缺陷(SCID)儿童的一项跟踪调查显示，10位患者中，有8人已经痊愈。SCID患者由于缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死去。

　　此外，2009年，研究人员还利用基因疗法在动物实验中取得了理想效果。法国研究人员报告说，他们在中利用基因疗法治疗了患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且疗效维持了44个月之久。初步结果显示，这种基因疗法在动物身上是的，短尾猴未出现常规疗法所引起的副作用。

　　科研人员称，相关的人体试验已经开始，6名帕金森氏症患者已开始接受这种基因疗法的治疗，效果“非常令人鼓舞”。不过，由于还有一些技术问题需要解决，这种基因疗法离临床应用仍有一段距离。

　　作为一项新技术，基因治疗虽已取得了不少成果，但其在理论和技术上仍有一些关键问题亟待解决，如恶性、遗传性疾病、心血管疾病、糖尿病、神经退行性病变等致病基因均有待发现。只有依靠技术发展不断带来新的突破，基因治疗才能真正造福民众。

来源：实验与分析